’这个功能已经能用了。
谷篕
他们填写一些相关资料,再签名上传,很快就提交了申请。
人数不多,只有60人,因此很快就都通过了。
由于menkes这个病症太罕见了,国内只有这么点人,所以三清在申请临床实验的时候,直接把临床一期和二期放在一起了,至于临床三期,可能要去国外找一些患者来参加了。
估计等到上市,全球也就剩下几百名患者,这么小的市场,怪不得没有其他药企愿意做。
也就是三清,要把整个罕见病合并起来,作为单基因遗传病症来进行统一研究,才愿意在这么冷门的病症上投入。
否则,估计只有曹阳自己一个人孤军奋战,自力更生了。
就算他最终有了成果,可能也是好几年以后的事情了。
小伟到时候是否还在人世,还是两说。
所以,没有人比这些患儿家属们更懂得基因药的难处,也没有人比他们对三清更感激涕零。
就算是癌症,有一些患者还是能经过治疗活下来的,而阿尔茨海默症,患者都是老人,死亡的几率也不高。
只有罕见症患者,都是婴儿,大都无药可医,往往活不过五岁就早早夭折,在父母的生命中留下巨大的创伤和悲痛。
从这一点上来说,三清药业的这番举动,就是罕见病患者的再生父母。
家属们心中不论有多么感激,都丝毫不为过。
他们几乎都恨不得给卫康制作一个长生牌坊,日夜叩拜了。
三清很快又召开了新闻发布会,宣告了国内第一例基因治疗药物的问世。
消息一发布,媒体们都震惊了,立即激动万分地撰写新闻报道,全网发布。
这可是大新闻!
基因治疗啊!这不是科幻小说中才有的东西吗?竟然走入现